F�r Patienten mit seltenen Erkrankungen stehen oftmals keine oder keine ausreichend wirksamen Therapien zur Verf�gung. Wenn Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen (sog. Orphan Drugs) entwickelt werden, sollte grunds�tzlich derselbe Anspruch an die Qualit�t, Unbedenklichkeit und Wirksamkeit der Arzneimittel erhoben werden wie allgemein �blich. Bei seltenen Erkrankungen ist es jedoch oft schwierig, in einem vertretbaren Zeitraum die notwendige Anzahl an Patienten f�r klinische Pr�fungen zu finden. Zudem kï¿ ...
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F�r Patienten mit seltenen Erkrankungen stehen oftmals keine oder keine ausreichend wirksamen Therapien zur Verf�gung. Wenn Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen (sog. Orphan Drugs) entwickelt werden, sollte grunds�tzlich derselbe Anspruch an die Qualit�t, Unbedenklichkeit und Wirksamkeit der Arzneimittel erhoben werden wie allgemein �blich. Bei seltenen Erkrankungen ist es jedoch oft schwierig, in einem vertretbaren Zeitraum die notwendige Anzahl an Patienten f�r klinische Pr�fungen zu finden. Zudem k�nnen bestimmte Gr�nde gegen die Durchf�hrung in dem als Goldstandard etablierten Studiendesign als randomisierte kontrollierte Studie sprechen: In der Regel fehlt eine anerkannte Standardtherapie f�r die vergleichende Pr�fung. Andererseits stehen ethische Bedenken dem Einsatz von Placebo oder einer Nichtbehandlung als Vergleich entgegen, insbesondere wenn es sich um eine rasch voranschreitende lebensbedrohliche Erkrankung handelt und klinische Studien der Phase I und II bereits sehr erfolgversprechende Ergebnisse f�r einen Wirkstoff gezeigt haben. Die Entscheidung, in welchen F�llen und wie weit von den wissenschaftlich �blichen Standards abgewichen und der besonderen Situation der Orphan Drugs Rechnung getragen werden kann bzw. soll, muss innerhalb des bestehenden Entscheidungsspielraumes schl�ssig und nachvollziehbar begr�ndet getroffen werden. Anhand der Entscheidungen der European Medicines Agency im Zeitraum von Januar 2011 bis Juni 2014 �ber Zulassungsantr�ge als Arzneimittel f�r seltene Erkrankungen untersucht Beate Kern in ihrer Studie, inwieweit und mit welchen Einschr�nkungen es m�glich ist, Studien mit hohem Evidenzlevel auch f�r diese Gruppe von Arzneimitteln durchzuf�hren. In der Betrachtung des weiteren Verlaufs der Markteinf�hrung wird gepr�ft, ob die Evidenzlevel der einzelnen in die Analyse einbezogenen Studien einen Einfluss auf die Zulassung, den Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses in der Fr�hen Nutzenbewertung nach �35a SGB V und mittels des festgestellten Ausma�es des Zusatznutzens auf die Preisverhandlungen zur Festsetzung des Erstattungsbetrages haben. Mit dem f�r diese Studie entwickelten Ansatz zur Analyse der Evidenzlevel der klinischen Studien, die f�r die Zulassung und zur Nutzenbewertung herangezogen werden, sowie der nachfolgenden Beobachtung der Preisentwicklung nach Markteinf�hrung ist ein wichtiger Beitrag zur Bewertung der Effektivit�t der fr�hen Nutzenbewertung geleistet worden, der auch auf andere Klassen von Arzneimitteln angewendet werden kann.
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